摘要 : 目的：总结分析自体造血干细胞基因修复治疗 MLD 的临床远期疗效和安全性。方法：选取 2015-2018 年在我院住院治疗的 4 例异染性脑白质营 养不良的患儿，通过采集自体造血干细胞进行基因的慢病毒载体并转染后回输患儿体内，对基因修复后患儿进行随访观察，评估运动功能、语言能力和智 力的改善情况；头颅 MRI脑白质病变变化。结果：4 例患者中随时间最长 1 例为 4 年 9 个月，最短 1 例为 1 年 2 个月，2 例语言功能均有改善，语速增快， 字句增多，1 例运动功能有改善，2 例运动功能、语言功能均较前进展变差；2 例影像学头颅 MR 显示病变范围变小，所有病例芳基硫酸酯酶均升高，治疗 后只出现近期口腔溃疡和骨髓抑制。结论：自体造血干细胞基因修复治疗 MLD 在一定程度上能控制疾病进一步发展，无严重并发症，相对安全可行，其临 床治疗效果仍有待深入研究。
[1] 刘兰兰 .多层螺旋C T 后处理技术在老年早期肺癌中的诊断价值研究
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[3] 庄雪.血糖检验和尿糖检验在糖尿病患者中的临床价值
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[10] 陈鹏宇.损伤控制技术在骨创伤患者临床治疗中的应用效果观察
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[17] 韩兆晋.医用耗材SPD供应链管理模式的研究
[18] 程于.老年急性胆囊炎临床治疗效果分析
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[20] 李莉.中西医结合治疗冠心病合并慢性充血性心力衰竭临床观察
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